【文/观察者网 齐倩】

“这头猪只有几个月大时，腿部开始弯曲。起初，它只是摇摇晃晃。几周后，它完全瘫倒。到一岁左右，它已开始气喘吁吁。”据彭博社10月29日报道，这对于清华大学基础医学院教授贾怡昌来说，这些时刻既令人心碎又激动。他已经等待多年了。

公开资料显示，贾怡昌现年53岁，一直努力研究并试图攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS，也称“渐冻症”）难题。在此之前，他职业生涯大部分时间都花在小鼠上，通过把病人基因突变敲入到小鼠的相应基因位点，试图复制渐冻症，以增进对疾病机制的理解，并加速治疗手段和方案的诞生。

如今，这类试验在猪身上成功了，这证明了渐冻症可以在更大动物身上建模。

这为贾怡昌提供了新的研究线索，并以此为基础开发出了全球首创渐冻症基因治疗药物SNUG01。

据贾怡昌旗下公司“神济昌华”网站介绍，今年3月，SNUG01获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。这意味着SNUG01在美国获得“孤儿药”资格认定（ODD），享受优惠税收地位。

今年5月，该药物正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。

目前，神济昌华公司正积极推进中美国际多中心临床试验。若成功，该药物可帮助90%的渐冻症患者。

SNUG01药物资料图

彭博社称，上述进展与中国在生物技术领域的雄心相呼应。该领域迄今为止一直由美国和欧洲国家主导，中国致力于成为“全球科技强国”，向着全球领先地位发起挑战。报道认为，全力投入基因编辑研究，可能是中国开发创新药物并减少对外国制药公司依赖的关键计划。

有数据显示，2024年，全球基因改造动物模型市场估计150亿美元，在十年内翻了一倍。

近年来，美欧监管机构要求严格伦理审查，使得涉及大型动物的类似研究几乎不可能。同时，西方社会的动保理念已变味，活动人士反对任何动物试验。民调发现，80%美国人支持逐步淘汰动物实验。

相较之下，中国的生物技术领域取得长足进展。报道援引数据称，中国拥有最大的研究猴群。自2010年以来，中国已建八个国有医疗研究中心，容纳数万只小鼠、兔、鸟、狗和灵长类用于研究。2019年，中国启动两个国有基因研究中心，开发猪和灵长类医学模型。

目前，西方的动物试验对象主要是小鼠。专家们普遍认为小鼠廉价、繁殖快、易基因操作，但它们是人类的不完美代理，其短寿命意味着缓慢发展疾病有时在小鼠中完全不出现，如癌症。

彭博社制图

这一明显差距引起了西方社会的担忧。德国智库“墨卡托中国研究所”发布报告警告称，中国生物技术产业的进步，让美国和欧洲制药供应链面临“过度依赖”的风险。

与此同时，有西方批评者称，大型动物太接近人类，社交、智能且情感纽带太强，容易突破动物试验的伦理界限。英国牛津大学遗传学家和生殖生物学家安迪·格林菲尔德称：“它们许多是社交动物，有知觉，感受痛苦和快乐。这些试验必须非常谨慎并被证明有真正益处，不能只是好奇驱动的研究。”

然而，对于神济昌华公司联合创始人彭林来说，答案很明确——人类健康优先。

渐冻症常表现为上运动和下运动神经元损伤，以及全身的肌肉逐渐无力和萎缩。发病率在中国约4/10万，每年新增3万至5万病人，病人的平均发病年龄55岁左右，生存期仅为3至5年。

彭博社提到，对于渐冻症，全球目前处于没有有效治疗药物状态。每年都有成千上万的患者悄无声息地慢慢死去。从物理学家霍金身上，我们可以看到疾病无情：先肌肉无力，后瘫痪，最终呼吸衰竭。

贾怡昌承认，他每次解剖动物时都会感到内疚。但这未改变其想法。

“我个人认为，动物模型对发现疾病机制和药物开发仍非常重要，”贾怡昌表示，“我们应该重视动物的生命及其贡献，但同时也应对那些无助地受苦的人类同胞怀有同情心。如果渐冻症在动物身上得到治愈，那么我们也许能够帮助我们的人类同胞。”

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